获得了美国FDA的

abdullahalamins

不同，inclisiran 是专门为治疗广泛的患者群体而开发的。该 siRNA 还使用 GalNAc 缀合物介导其递送并抑制肝脏中 PCSK9 mRNA 的翻译。由于 PCSK9 诱导低密度脂蛋白 (LDL) 受体63的内吞作用和降解，因此 inclisiran 治疗可直接降低血液中的 LDL 胆固醇（图4d ））。inclisiran 最重要的特征之一是其作用非常持久，数据显示，即使单剂量的 inclisiran 也会介导 PCSK9 表达的持续下降，从而降低 LDL 水平超过六个月41。这种给药周期的缩短可以提高依从性、降低成本并


降低毒性，凸显了此类疗法的另一个关键优势。 越来越多的亚洲手机号码列表证据表明，基于 siRNA 的疗法可能还有其他用途，这解释了为什么它仍然是一个高度活跃的研究领域。鉴于这些例子，我们预计未来临床实践中基于 siRNA 的疗法将会越来越多。 适体 适体是设计用于结合特定蛋白质以调节其功能的核酸构建体（图5a）。迄今为止，只有一种基于RNA的

适配体药物（适配体通过添加-apt-术语命名）批准。Pegaptanib 是一种 28 个核苷酸的构建体，其末端64连接有两个聚乙二醇 (PEG) 部分。该适体旨在与血管内皮生长因子 (VEGF) 的同种型结合 165，阻断其与其受体蛋白的相互作用，从而抑制细胞增殖，这是 VEGF 信号传导的主要下游效应 65 (图5b )。鉴于这种作用，pegaptanib 被开发为湿型（新生血管）年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的治疗剂64。尽