列特异性预反式剪接分

abdullahalamina

介导，并且可以通过设计序子(PTM)来靶向特定前mRNA 。PTM 是 ON，由与部分靶内含子序列互补的结合域、包含所需剪接序列元件的剪接域和携带待反式剪接的外显子的编码域组成。图5）。PTM 结合域和感兴趣的内含子序列之间的互补性使得能够靶向特定的前 mRNA。通常，结合结构域包括天然前mRNA的

分支点区域，这具有防止常见剪接反应发生的作用。通过在 PTM 中设计强国家电子邮件列表剪接位点，可以“诱骗”剪接体优先使用 PTM 剪接位点而不是内源转录本。通过利用这一原理和不同构象的 PTM 设计，理论上可以有效地重编程 mRNA 的 5' 或 3' 端，甚至选择性地替换单个内外显子。此类方法已用于囊性纤维化、A 型血友病和 SMA 模型[ 92-94 ]。 图5： 反

式拼接。 (A) 预转拼分子 (PTM) 的示例。 (B) PTM 的结合域与其目标前 mRNA 杂交。 PTM 内的强剪接位点鼓励优先反式剪接以生成“重新编程”的 mRNA。 在新选项卡中打开下载幻灯片 反式剪接。( A ) 预反式剪接分子 (PTM) 的示例。( B ) PTM 的结合域与其目标前 mRNA 杂交。PTM 内的强剪接位点鼓励优先反式剪接以生成“重编程”mRNA 化方面的准确性要变化得